C’è anche un ricercatore di Teggiano nel team che ha contribuito a sviluppare una cura contro una rara malattia genetica. Si tratta di Francesco Morena.
Tutto nasce presso l’Università degli Studi di Perugia che ha contribuito allo sviluppo dell’unica terapia esistente in grado di curare i bambini affetti dalla Leucodistrofia Metacromatica (MLD), una malattia genetica rara fino ad oggi incurabile e letale nei primi anni di vita.
La terapia, frutto di un grande e lungo lavoro fra équipe diverse appartenenti a vari enti di ricerca, dal dicembre 2020 ha avuto l’approvazione dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), diventando un farmaco per terapia genica, il Libmeldy. I confortanti risultati ottenuti con il farmaco su 29 bambini affetti da MLD sono stati pubblicati recentemente dalla prestigiosa rivista The Lancet.
Questa terapia per curare i bambini affetti dalla Leucodistrofia Metacromatica (MLD), messa a punto presso il Telethon Institute for Gene Therapy – Ospedale S. Raffaele (TIGET-HSR) di Milano, di cui è responsabile il prof. Alessandro Aiuti, in collaborazione con Orchard Therapeutics (UK), consiste nel trapianto di midollo di cellule staminali emopoietiche autologhe del paziente, corrette geneticamente con la tecnica della terapia genica, al fine di ripristinare la funzione del gene difettivo.
Nell’ambito di questo progetto biomedico, l’Ateneo di Perugia, e in particolare la prof.ssa Sabata Martino e il dott. valdianese Francesco Morena, della sezione di Scienze Biochimiche e Biotecnologiche del Dipartimento di Chimica, Biologia e Biotecnologie, sezione di cui è responsabile la prof.ssa Carla Emiliani, hanno contribuito in forma sostanziale sin dalle prime fasi di sviluppo e sperimentazione della terapia, ovvero già dal 2010, con l’inizio della sperimentazione clinica.
